多组学+大数据挖掘”推动新药研发
通过系统生物学特别是多组学数据分析来提升新药研发效率的想法由来已久，但受限于两个因素：合适的数据，以及合适的分析工具。
季序我博士指出，随着多组学技术（例如单细胞测序、表达谱分析）产生的数据量快速增长，以及深度学习、因果推断等AI算法的发展，两个因素已初步具备。
在数据资源方面：如前所述，过去十年，癌症基因图谱（TCGA）、DepMap人类细胞图谱（HCA）等研究项目，为理解疾病的本质和开发有效治疗策略提供了丰富的多组学数据基础。
在数据分析方面：同样在过去十年间，以深度学习为代表的ML算法快速发展，基于海量数据的迭代学习，研发人员能建立相应的疾病知识图谱，从而厘清疾病发生机制，助力研发。
满足了“有数据”、“会分析”的两个基本前提，基于系统生物学的新药研发策略就有了可行性。如今，在这些因素的共同推动下，越来越多药企开始重视基于生物信息学和计算生物学的新药开发策略。罗氏制药便突破性地聘请计算生物学领域的大牛——Broad研究所的Aviv Regev博士，担任基因泰克（Genentech）的研发负责人，也是罗氏的研发委员会核心成员。
Aviv Regev博士是人类细胞图谱（Human Cell Atlas，HCA）的主要负责人之一，该计划意在绘制图谱，描述不同类型的细胞的分子特征、位置等信息，进而理解它们的全面功能，理解指导它们活动的网络。Aviv Regev在基因泰克推行变革性的研发策略，建设涵盖高精度和高通量组学实验、计算与机器学习、治疗方法（therapeutic modality）和生物学的综合平台，以提升研发效率，把握产业性机会。其整体策略非常强调基于“组学数据挖掘”的新药研发范式。
季序我博士表示，通过组学数据挖掘提升产业研发能力，也是普瑞基准最根本的理念。不同于“基于AI算法设计药物分子结构”的“常规”AI制药公司，普瑞基准专注于对疾病分子机制的解析，并依靠在机制理解上的优势，找到更合理、成功率更高的开发策略。基于这一点，普瑞基准有效助力了合作药企伙伴研发效率的提升，帮助药企提高研发成功率，降低研发成本，有望从根本上扭转新药研发产业效率下滑的整体趋势。
作为先行者，普瑞基准从与药企合作的研发经验深刻体会到，从多组学数据挖掘导向新药研发决策，存在诸多技术挑战。为此，普瑞基准开发了面向新药研发的肿瘤多组学数据挖掘系统AIBERT ，该系统包括“实验+计算”两大平台。其中，计算平台整合了 PB级别的多组学数据资源，包括数量可观且高质量的中国肿瘤患者数据，强调数据的完整性、规范性和丰富性；多组学实验平台则拥有高通量的全基因组筛选、Crispr-cas9基因编辑、基于表型的药物筛选、基于转录组的药物筛选等技术能力，能够为计算平台提供高质量的组学数据输入，也可以对计算分析结果进行验证。系统分析结果指向性高，在肿瘤新药研发决策支持方面优势明显。
“目前有不少新药研发企业，自我定位是做出有全球竞争力的创新品种，这决定了他们在研发方面的“品味”。他们有更新的理念，对研发更深的理解，有勇气追求更创新、有竞争力的研发成果。普瑞基准非常自豪为他们提供全力支持。”季序我博士说。
基于AIBERT，普瑞基准能够支持药企在研管线在不同阶段的决策，特别是为药企提供差异化开发策略，譬如在研发早期需要的靶点发现和评估、适应证选择，中期的生物标志物（疗效标志物、抗性标志物）研究、基于标志物的临床方案设计，后期的适应证拓展、耐药机制研究、联用方案探索、不良反应预测（基于标志物）等等。
如今，普瑞基准作为创新药企的“新型研发伙伴”，已与包括恒瑞医药、阿斯利康等大型企业，以及多家新锐研发型biotech公司达成战略合作，总数超过30家，为药企提供包括研发决策支持在内的整体服务。目前，越来越多有志于开发创新管线的药企选择与普瑞基准深度合作，高效地、深入地进行机制研究，打造中国的“全球新”药物。
从团队层面看，普瑞基准人才实力雄厚。公司创始人兼CEO季序我博士2001年开始踏入生物信息学领域，2007年在北京大学获得生物信息学博士学位，是国内生物信息学领域最早培养的博士之一，并在生命科学领域具备丰富的投资和产业经验；联合创始人梁晗博士为美国MD安德森癌症中心计算生物学与生物信息学系讲席教授，AAAS Fellow，作为全球最重要的肿瘤组学研究项目之一TCGA（The Cancer Genome Atlas，“癌症基因组图谱”）的科学领导者之一，在国际肿瘤多组学和生物信息学领域享有声誉。而团队的研发负责人、医学负责人和首席科学家等多位核心成员来自MD安德森癌症中心、Northwestern University、Johns Hopkins University、北京大学、中科院等国内外一流高校和研究机构，在多组学、生物信息学、医学和AI算法方面具有深厚的背景。
