中国生物医药创新力量再获FDA“突破性疗法认定

日前，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予JanssenResearch&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性疗法认定（BTD）。

健康界获悉，这一创新疗法是由中国创新药企——金斯瑞子公司传奇生物与杨森公司共同开发并商业化的，是一种结构新颖的CAR-T细胞疗法。

传奇生物首席执行官许远博士说：“这是一个重大的里程碑，多发性骨髓瘤目前仍是一种无法治愈的疾病，传奇和杨森将继续致力于为患者提供一种新的治疗方法。我们感到鼓舞的是，FDA已经授予JNJ-4528突破性疗法认定，肯定了尚未满足的需求，并加快了该疗法的开发。”

据了解，自2017年获国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）受理临床试验申请（IND），并于2018年3月获得首个CAR-T临床试验申请（IND）批件以来，传奇生物的研究性BCMACAR-T细胞疗法一直备受关注。此次再获FDA“突破性疗法认定”，这也是该产品继今年2月和4月先后获得美国FDA孤儿药认证和欧洲药品管理局优先药物认定（PRIME）资格后，收获的又一个国际权威认可。

同时，它也成为了近期继百济神州的一款中国药物正式在美国获批上市后，中国生物医药企业连续向世界展现重要创新力的又一例证。

突破性疗法认定旨在加速治疗严重疾病疗法的开发和审评，获得该认证的药品的初步临床证据表明，该疗法在具有临床意义的终点上显示出可能比现有疗法有实质性改善。

2017年12月，传奇生物与杨森公司签订了一项全球合作和许可协议，共同开发和商业化治疗多发性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828，这是一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加抗体亲和力和有效减少脱靶效应。

2019年2月，FDA授予JNJ-4528孤儿药资格。2019年4月3日，欧洲药品管理局（EMA）授予JNJ-4528优先药物认定（PRIME）。该认定主要是基于美国Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）和在复发难治多发性骨髓瘤患者中评价LCAR-B38M的I/II期Legend-2研究（NCT03090659）的结果。

“在生物产业，中国目前已成为全球第二大市场，越来越多的像传奇生物这样的中国生物医药创新力量在世界舞台崭露头角，不但在创新疗法的推进上领跑，也不断得到各国监管机构的认可。”金斯瑞创始人兼首席执行官章方良博士表示：作为中国生物行业的一份子，倍感自豪地看到中国创新力量的崛起。